Алглюкозидаза альфа

Материал из Wikimed
Перейти к: навигация, поиск

Все действующие вещества

Латинское название[править]

Alglucosidase alfa

Фармакологическая группа[править]

Ферменты и антиферменты

Характеристика вещества[править]

Алглюкозидаза альфа — лизосомальный гликогенспецифический фермент, аналог кислой альфа-глюкозидазы человека (GAA), производится по технологии рекомбинантной ДНК с использованием культуры клеток яичника китайского хомячка. Алглюкозидаза альфа разрушает гликоген, катализируя гидролиз альфа-1,4- и альфа-1,6-гликозидных связей лизосомального гликогена.

Алглюкозидаза альфа является гликопротеином с расчетной массой полипептидной цепи 99,377 кДа и общей массой примерно 110 кДа, включая углеводы. Алглюкозидаза альфа имеет специфическую активность от 3 до 5 Ед/мг (одна единица определена как активность, которая приводит к гидролизу 1 мкмоль синтетического субстрата за 1 мин в заданных условиях анализа).

Фармакология[править]

Механизм действия

Предполагается, что алглюкозидаза альфа восстанавливает активность лизосомальной КАГ, приводя к стабилизации или восстановлению функций сердца и скелетных мышц (включая дыхательные мышцы). Вследствие наличия ГЭБ и размера молекулы фермента, маловероятен захват алглюкозидазы альфа на уровне ЦНС.

Фармакокинетика

После первой и шестой инфузии препарата у пациентов с инфантильной формой болезни Помпе, средние Cmax находились в интервале от 178,2 до 263,7 мкг/мл в группах 20 мг/кг и 40 мг/кг, соответственно, а средняя площадь под кривой зависимости концентрация в плазме-время (AUC) находилась в интервале от 977.5 до 1.872,5 мкг*ч/мл. Средний плазменный клиренс (CL) составлял 21,4 мл/ч/кг, а средний объем распределения в равновесном состоянии (Vss) - 66,2 мл/кг для обеих групп с небольшой индивидуальной вариабельностью в группах 15% и 11%, соответственно. Средний T1/2 составлял 2.75 часа для обеих групп.

Применение[править]

Алглюкозидаза альфа показана в качестве средства длительной ферментозаместительной терапии у пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Помпе (недостаточность кислой альфа-глюкозидазы) .

Алглюкозидаза альфа: Противопоказания[править]

Угрожающая жизни гиперчувствительность (анафилактическая реакция) к алглюкозидазе альфа.

Применение при беременности и кормлении грудью[править]

Алглюкозидазу альфа не следует применять во время беременности, если нет абсолютных показаний. Потенциальный риск для человека неизвестен.

При применении алглюкозидазы альфа рекомендуется прекратить грудное вскармливание, поскольку данные о влиянии алглюкозидазы альфа через грудное молоко на новорожденных отсутствуют.

Алглюкозидаза альфа: Побочные действия[править]

Нежелательные реакции алглюкозидазы альфа, которые были отмечены не менее чем у 2 пациентов, приведены в соответствии с системно-органными классами и частотой возникновения: очень часто (≥1/10); часто (≥1/100 — <1/10); иногда (≥1/1000 — <1/100); редко (≥1/10000 — <1/1000); очень редко (<1/10000) и неизвестно (частоту нельзя установить по имеющимся данным). Со стороны иммунной системы: часто — гиперчувствительность.

Со стороны нервной системы: часто — головокружение, парестезия, головная боль.

Со стороны сосудов: часто — приливы.

Со стороны дыхательной системы, органов грудной клетки и средостения: часто — чувство стеснения в горле.

Со стороны ЖКТ: часто — диарея, рвота, тошнота.

Со стороны кожи и подкожных тканей: часто — крапивница, папулезная сыпь, зуд, гипергидроз.

Со стороны скелетно-мышечной системы и соединительной ткани: часто — мышечный спазм, мышечные подергивания, миалгия.

Общие расстройства и нарушения в месте введения: часто — гипертермия, ощущение дискомфорта за грудиной, периферический отек, локальный отек, повышенная усталость, ощущение жара.

Исследования: часто — повышение АД.

Взаимодействие[править]

Исследований взаимодействия алглюкозидазы альфа с другими ЛС не проводилось. Так как алглюкозидаза альфа является рекомбинантным белком человека, маловероятно, что она включается в опосредованные цитохромом Р450 взаимодействия с другими ЛС.

Вследствие отсутствия исследований несовместимости алглюкозидазу альфа нельзя смешивать с другими ЛС.

Алглюкозидаза альфа: Способ применения и дозы[править]

Рекомендованный режим дозирования алглюкозидазы альфа: 20 мг/кг 1 раз каждые 2 нед в виде в/в инфузии.

Меры предосторожности[править]

При проведении инфузий алглюкозидазы альфа у пациентов с инфантильной формой болезни Помпе и пациентов с поздним началом заболевания сообщалось о серьезных и угрожающих жизни анафилактических реакциях, включающих анафилактический шок. Вследствие возможности развития тяжелых реакций на инфузию алглюкозидазы альфа должны быть подготовлены соответствующие средства медицинского обеспечения, включающие оборудование для сердечно-легочной реанимации. При развитии тяжелой реакции гиперчувствительности и анафилактической реакции необходимо немедленно прекратить инфузию алглюкозидазы альфа и начать проводить соответствующую терапию. Необходимо соблюдать действующие медицинские стандарты по проведению интенсивной терапии анафилактических реакций.

Условия хранения[править]

При температуре от 2°С до 8°С.

Торговые наименования[править]

Майозайм: лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий 50 мг; Genzyme Europe B.V. (Нидерланды)

МКБ-10[править]