Галсульфаза

Материал из Wikimed
Перейти к: навигация, поиск

Все действующие вещества

Латинское название[править]

Galsulfase

Фармакологическая группа[править]

Ферменты и антиферменты

Характеристика вещества[править]

Галсульфаза - средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза.

Фармакология[править]

Механизм действия

Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением активности фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата глюкозамингликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов.

Галсульфаза в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана. Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.

Фармакокинетика

Фармакокинетические параметры галсульфазы при введении в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.: Cmax - 0.8 мкг/мл; AUC - 2.3 мкг x ч-1/мл; Vd - 103 мл/кг; клиренс - 7.2 мл/кг/мин; T1/2 - 9 мин.

Применение[править]

В составе комплексной терапии мукополисахаридоза 6 типа (синдром Марото-Лами).

Галсульфаза: Противопоказания[править]

Повышенная чувствительность к галсульфазе.

Применение при беременности и кормлении грудью[править]

Применение галсульфазы возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для плода и только в установленных случаях крайней необходимости.

Применение галсульфазы в период лактации возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для грудного ребенка.

Галсульфаза: Побочные действия[править]

Реакции, возникающие в процессе инфузии галсульфазы: наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ.

Часто: головная боль, лихорадка, артралгия, рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-галсульфаза-IgG-антител.

Взаимодействие[править]

Галсульфаза в виде концентрата для приготовления раствора для инфузий разводится только 0,9% раствором натрия хлорида для инъекций.

Галсульфаза: Способ применения и дозы[править]

Галсульфаза применяется в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.

Меры предосторожности[править]

Перед проведением инфузии галсульфазы рекомендуется проведение премедикации антигистаминными средствами. Однако следует иметь в виду, что у пациентов, страдающих мукополисахаридозом 6 типа, часто наблюдается апноэ во сне. Применение антигистаминных препаратов повышает риск развития этого состояния.

Безопасность галсульфазы для детей младше 5 лет не исследована.

Условия хранения[править]

При температуре 2–8 °C (не замораживать).

Торговые наименования[править]

Наглазим: концентрат для приготовления раствора для инфузий 1 мг/мл; BioMarin Europe Ltd. (Великобритания)

МКБ-10[править]